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EMA小组建议批准Bluebird Bio的第一个

周五,欧洲药品管理局的一个小组建议对Bluebird Bio公司的基因疗法进行有条件的营销批准,作为遗传性血液病治疗,为美国生物技术公司赢得其首次监管点头奠定基础。最终批准取决于欧盟委员会,该委员会通常遵循人类医药产品委员会(CHMP)的建议,并在几个月内予以认可。药物Zynteglo,以前称为LentiGlobin,用于治疗特定的输血依赖性β地中海贫血(TDT)患者。 Zynteglo适用于12岁及以上的患者,他们需要定期输血来治疗他们的疾病并且没有匹配的干细胞移植供体,CHMP说在过去几年中,制药公司一直在大力投资改变生命的改变基因疗法,但患者和保险公司期望价格过高。 Bluebird并未确认Zynteglo的价格,但表示计划实施一项支付系统,该系统在五年内分期付出成本。该公司此前曾表示相信一次性注入的“内在价值”是关于每位患者210万美元Wedbush Securities分析师David Nierengarten上个月在一份报告中表示,他预计Bluebird的价格要低得多,欧盟每名患者的价格约为80万美元。Spark Therapeutics Inc于2017年12月获得美国首次批准其基因治疗罕见失明的疗法,在美国每位患者定价为850,000美元。TTT患者的基因突变会妨碍他们产生血红蛋白的能力,血红蛋白是红细胞中携带氧气通过身体的蛋白质。患者被诊断出来在很小的时候,必须每隔几周接受一次终身输血。“我们基本上将你的骨髓作为生产血红蛋白的制造工厂,”首席执行官呃Nick Leschly告诉路透社。 “我们实际上取出了你的细胞,我们用病毒来修复细胞,然后我们将修饰过的细胞放回体内。然后它们进入骨髓并开始生产我们希望指示这些细胞做的事情。” Bluebird计划在今年年底之前向美国的Zynteglo申请监管批准,并且还在测试镰状细胞病患者的基因治疗。Bluebird希望获得四种新治疗方案的批准,其中包括一种针对多发性骨髓瘤的治疗方法, 2022年,Leschly说。。

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